กลยุทธ์การวิจัยและพัฒนา

ฝ่ายวิจัยและพัฒนาของแอมเจนมุ่งส่งเสริมคุณภาพชีวิตและยืดอายุของผู้ป่วยโรคร้าย เพื่อสนับสนุนให้บริษัทรุดหน้าต่อไปตามพันธกิจนี้ เราได้สร้างองค์กรที่โดดเด่นด้วยนักวิทยาศาสตร์ระดับโลกที่เชี่ยวชาญการประยุกต์แนวทางใหม่ ๆ สำหรับการรักษาโรค

นอกจากนี้ เราได้ออกแบบกลยุทธ์การวิจัยและพัฒนาที่มุ่งจ้างบุคลากรที่มีความสามารถสอดคล้องกับนโยบาย ลำดับความสำคัญของการลงทุน และโอกาสทางวิทยาศาสตร์กลยุทธ์นี้มีองค์ประกอบสำคัญ 5 ประการ ได้แก่

กำหนดแนวทางปฏิบัติด้านวิจัยและพัฒนาใหม่

• มุ่งเน้นการพัฒนายาแผนใหม่สำหรับความต้องการที่ไม่ได้รับการสนองในผู้ป่วยโรคร้าย
• ติดตามเป้าหมายที่ยืนยันความถูกต้องแล้วในมนุษย์
• ดำรงวิธีการรักษาด้วยผลิตภัณฑ์ยาที่มีให้เลือกมากมาย โดยเน้นกลุ่มยาชีวภาพเป็นหลัก
• มุ่งเน้นการสร้างผลตอบแทนจากการลงทุนและประสิทธิภาพในการดำเนินงาน
• ใช้ประโยชน์จากนวัตกรรมภายนอก
• แสดงคุณค่าของผลิตภัณฑ์ยาของเราให้ประจักษ์

แอมเจนมีความปรารถนาอันสูงส่งที่จะเป็นบริษัทบำบัดรักษาโรคในมนุษย์ที่ดีที่สุด การบรรลุเป้าหมายเริ่มต้นจากการสร้างองค์กรวิจัยพัฒนาชั้นนำระดับโลก หลักปฏิบัติด้านการวิจัยและพัฒนาของแอมเจนได้รับแรงบันดาลใจจากการดำเนินการเช่นนี้ และเป็นแนวทางที่ออกแบบเพื่อสนับสนุนยุทธศาสตร์ที่สำคัญของบริษัท

มุ่งเน้นการพัฒนายาแผนใหม่สำหรับความต้องการที่ไม่ได้รับการสนองของผู้ป่วยโรคร้าย แม้ว่าแอมเจนแสวงหาโอกาสใหม่และปรับตัวเพื่อเผชิญความท้าทายเสมอ เรามุ่งมั่นที่จะบรรลุความสำเร็จตามพันธกิจเดิมตลอด พันธกิจนั้นคือการปรับปรุงคุณภาพชีวิตและยืดอายุของผู้ป่วยที่ทรมานจากโรคร้าย

ติดตามเป้าหมายที่ยืนยันความถูกต้องแล้วในมนุษย์ เราเชื่อว่าเรากำลังจะปฏิวัติวงการวิทยาศาสตร์ ซึ่งพันธุศาสตร์ประชากรจะช่วยทำให้เรารู้เป้าหมายใหม่ ซึ่งเป็นปัจจัยที่มีผลต่อความเสี่ยงการเกิดโรคในมนุษย์อย่างชัดแจ้ง ในการเน้นเป้าหมายที่พันธุศาสตร์มนุษย์หรือหลักฐานอื่นในมนุษย์ที่เชื่อถือได้ เรามุ่งทำให้อัตราความสำเร็จในการทดลองทางคลินิกสูงขึ้น ลดระยะเวลาพัฒนา และลดค่าใช้จ่ายยาใหม่ที่เป็นภาระของผู้ป่วย

ดำรงวิธีการรักษาด้วยผลิตภัณฑ์ยาที่มีให้เลือกมากมาย โดยเน้นกลุ่มยาชีวภาพเป็นหลัก แอมเจนดำเนินธุรกิจตามแนวทาง “เริ่มจากชีววิทยา” ในการค้นพบยาใหม่ เรามุ่งเลือกเป้าหมายยาตามความรู้ความเข้าใจเกี่ยวกับชีววิทยาของโรคอย่างลึกซึ้ง แล้วเลือกวิธีการให้ยาหรือ structural template ที่เหมาะที่สุดสำหรับเป้าหมาย เราตระหนักดีว่ายาชีวภาพเป็นจุดแข็งของเรา และรู้ว่าเรามีอัตราความสำเร็จในการทดลองทางคลินิกของยาชีวภาพที่สูงกว่า เรามีทางเลือกการให้ยาหลายวิธี รวมทั้งโมเลกุลขนาดเล็ก เพื่อให้เรามีเครื่องมือที่เหมาะสมสำหรับเป้าหมายที่กำลังแสวงหา

มุ่งเน้นการสร้างผลตอบแทนจากการลงทุนและประสิทธิภาพในการดำเนินงาน เพื่อให้คุณค่าสูงสุดจากการลงทุนด้านวิจัยและพัฒนาของแอมเจน เราเน้นการใช้ทรัพยากรกับโครงการที่มีขนาดใหญ่และมีโอกาสประสบความสำเร็จมากกว่า เราเพิ่มมูลค่าของสินทรัพย์ที่มีความสำคัญน้อยกว่าด้วยการจับมือกับพาร์ทเนอร์และอนุญาตให้ผู้อื่นใช้สิทธิ แอมเจนมุ่งเพิ่มประสิทธิภาพในการดำเนินงานตลอดเวลา เช่น ระยะเวลาการดำเนินโครงการที่สั้นลง การทดลองทางคลินิกที่กระชับขึ้น และการตรวจสอบศูนย์วิจัยโดยส่วนกลาง

ใช้ประโยชน์จานวัตกรรมภายนอก แอมเจนมุ่งสร้างสรรค์นวัตกรรมอันยิ่งใหญ่ ไม่ว่าเราจะค้นพบที่ไหน ปัจจุบันประมาณครึ่งหนึ่งของผลิตภัณฑ์ที่พัฒนาขั้นสุดท้ายล้วนมาจากการทำงานร่วมกันหรือการซื้อกิจการ เราตระหนักถึงประโยชน์ที่ได้รับเพิ่มขึ้นจากการประสานพลังการสร้างสรรค์จากนวัตกรรมภายในและภายนอก เพื่อบ่งชี้ประโยชน์และสร้างมูลค่าเพิ่มแก่นวัตกรรมภายนอกอันยอดเยี่ยม เราต้องรักษาบุคลากรทางวิทยาศาสตร์และความสามารถต่างๆ ภายในบริษัทอย่างพอเพียง

แสดงคุณค่าของผลิตภัณฑ์ยาของเราให้ประจักษ์ ผู้ป่วยจะไม่ได้รับประโยชน์จากยาที่เข้าไม่ถึง และการเข้าถึงยาขึ้นอยู่กับการปฏิบัติตามมาตรฐานที่เปลี่ยนแปลงไปจากหน่วยงานกำกับดูแลและผู้จ่ายค่ารักษา เพื่อตอบสนองความคาดหวังเช่นนี้ เรามุ่งเสนอวิธีการรักษาที่ก้าวหน้าและสำคัญมาก นั่นคือ ยาที่มอบประโยชน์ที่แน่นอนแก่ผู้ป่วยและสนองความต้องการของสังคมในแง่เศรษฐศาสตร์สุขภาพ

การลงทุนอย่างมหาศาลอิงกับวิทยาศาสตร์ที่เชื่อถือได้

• ใช้แนวทาง “เลือกผู้ชนะ” เพื่อเร่งดำเนินโครงการที่มีศักยภาพสูง โดยพิจารณาเป้าหมายที่ยืนยันความถูกต้องในมนุษย์แล้ว
• ทำงานร่วมกับพาร์ทเนอร์หรืออนุญาตให้ผู้อื่นใช้สิทธิที่เกี่ยวกับสินทรัพย์ที่สำคัญน้อยกว่า
• ครอบครองนวัตกรรมภายนอกอย่างต่อเนื่อง เพื่อเสริมความสามารถและสนับสนุนโครงการภายในบริษัท

หลายบริษัทในอุตสาหกรรมนี้ดำเนินกลยุทธ์ที่เรียกว่า “Shots on Goal” ซึ่งเป้าหมายคือทำให้มีโมเลกุลในกระบวนการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยาจำนวนมากที่สุด เพื่อให้มั่นใจได้ว่าอย่างน้อยจะมียาที่จะประสบความสำเร็จ บ้าง แนวทางนี้กำหนดขึ้นเพื่อแก้ไขปัญหาที่เรายังมีความรู้เกี่ยวกับชีววิทยามนุษย์ไม่มากนัก แต่ในทางปฏิบัติ แนวทางนี้มักทำให้ค่าใช้จ่ายในการพัฒนายาสูงขึ้นและผลิตภาพต่ำลง

กลยุทธ์ของแอมเจนคือมอบความไว้วางใจให้หัวหน้าทีมนักวิทยาศาสตร์ “เลือกผู้ชนะ” ด้วยการหาและเร่งการดำเนินโครงการที่มีแนวโน้มจะประสบความสำเร็จมาก เพื่อการนี้ เราให้ความสำคัญแก่โครงการตามเป้าหมายต่าง ๆ ที่ยืนยันความถูกต้องแล้วในมนุษย์ด้วยการวิจัยทางพันธุกรรม ซึ่งแสดงให้เห็นผลกระทบของเป้าหมายต่อความเสี่ยงการเกิดโรคอย่างชัดเจน ตัวอย่างเช่น การวิจัยทางพันธุกรรมค้นพบความเชื่อมโยงระหว่าง PCSK9 และ cholesterol homeostasis และการวิจัยนี้แสดงให้เห็นว่า sclerostin มีบทบาทสำคัญในการควบคุมการเติบโตของกระดูก บริษัทสาขาของเรา deCODE Genetics เพิ่มความเข้มแข็งให้แอมเจนในแง่พันธุศาสตร์ประชากร ซึ่งทำให้เราอยู่ในฐานะผู้นำการปฏิวัติ gene-based target discovery

แม้กลยุทธ์นี้ไม่รับประกันความสำเร็จของแต่ละโครงการ เรามั่นใจว่ากลยุทธ์ดังกล่าวจะเพิ่มอัตราความสำเร็จในการทดลองทางคลินิกของแอมเจน ช่วยเร่งให้การพัฒนายาเร็วขึ้น ลดค่าใช้จ่าย และเพิ่มผลตอบแทนจากการลงทุนด้านการวิจัยและพัฒนา

เมื่อพบว่าเรามีโครงการมากกว่าที่เราจะสนองความต้องการของผู้ป่วยด้วยทรัพยากรของตัวเอง เราเอาจริงกับการทำงานร่วมกับพาร์ทเนอร์หรืออนุญาตให้ผู้อื่นใช้สิทธิทรัพยากรที่เพิ่มขึ้น ข้อตกลงเหล่านี้สร้างรายได้ที่ใช้สนับสนุนโครงการพัฒนายาที่เป็นโครงการหลัก และเป็นประโยชน์แก่ผู้ป่วยด้วยการส่งเสริมให้ยาที่มีศักยภาพได้รับการพัฒนาเพิ่มขึ้น

นอกจากนี้ เรามุ่งสร้างสรรค์นวัตกรรมภายนอกอย่างจริงจัง ซึ่งเสริมความสามารถและช่วยทำให้โครงการภายในสมบูรณ์ยิ่งขึ้น ตัวอย่างที่สะท้อนความตั้งใจสร้างสรรค์นวัตกรรม ไม่ว่าเราจะค้นพบสิ่งประดิษฐ์ใหม่ที่ใด เช่น การซื้อกิจการของ deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals และ Onyx Pharmaceuticals

เปลี่ยนจุดเน้นของศูนย์ Discovery Research และทำให้การวิจัยในส่วนนี้แตกต่าง

• มุ่งเน้นขนาดผลลัพธ์ที่ใหญ่ในโรคร้ายแรง
• ใช้ประโยชน์จากจุดแข็งด้านพันธุศาสตร์มนุษย์ ความรู้ทางชีววิทยาใหม่ ๆ และวิศวกรรมโปรตีน
• ใช้เทคโนโลยีที่เป็นแพลทฟอร์มใหม่ เพื่อพัฒนายากระตุ้นภูมิคุ้มกันที่ต่อสู้กับโรคมะเร็งอย่างเพียงพอ

ขณะที่เทคโนโลยีใหม่ที่ก้าวหน้ามากกำลังพลิกโฉมวิธีการค้นพบยา กลยุทธ์ของแอมเจนมีเป้าหมายที่จะไขว่คว้าผลประโยชน์จากโอกาสใหม่ที่เพิ่งอุบัติขึ้น เราลงทุนมากมายใน gene-based discovery และรูปแบบการรักษาใหม่ ๆ และเราสนใจโรคที่วิทยาศาสตร์ของเราสนับสนุนให้เกิดความก้าวหน้าที่สำคัญ

เมื่อไม่กี่ปีที่ผ่านมา DNA sequencing ที่มีอัตรา throughput สูงมากสนับสนุนการค้นหา genetic variants ที่เชื่อมโยงกับความเสี่ยงการเกิดโรคได้อย่างมาก หลังจากซื้อกิจการของบริษัท deCODE Genetics แอมเจนประสบความก้าวหน้าในการพัฒนายาใหม่ในระยะแรก ซึ่งเกี่ยวข้องกับยีนใหม่ที่เพิ่งค้นพบซึ่งมีโอกาสทางธุรกิจที่น่าตื่นเต้น กลยุทธ์นี้เป็นการต่อยอดจากความสำเร็จในอดีตของแอมเจนที่ประยุกต์ความรู้ที่ลึกซึ้งเกี่ยวกับพันธุกรรมเป็นยาชนิดใหม่ ยา 7 ชนิดของแอมเจนที่ได้รับอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยได้มีประวัติย้อนกลับไปตั้งแต่เมื่อเราโคลนยีนในห้องทดลองเป็นครั้งแรก

ในการพัฒนาเป้าหมายใหม่ที่ค้นพบจากการศึกษาทางพันธุศาสตร์ เราได้รับประโยชน์อย่างมากจากจุดแข็งของ แอมเจนในแง่วิศวกรรมชีววิทยาและวิศวกรรมโปรตีน ยีนโรคที่เพิ่งค้นพบใหม่อาจ code for proteins with unknown functions.... และโปรตีนใหม่เหล่านี้อาจมีปฏิสัมพันธ์กับยาสามัญได้ค่อนข้างยาก เพื่อยับยั้งเป้าหมายที่ยุ่งยาก เราต้องเข้าใจชีววิทยาที่ซับซ้อนอย่างชัดแจ้งก่อนเลือกวิธีการรักษาด้วยยาที่ดีที่สุดจากทางเลือกที่มีอยู่ หรือก่อนออกแบบวิธีการรักษาใหม่เชิงวิศวกรรม

เพื่อมุ่งเน้นการรักษาโรคมะเร็งซึ่งทำงานด้วยการกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย เราได้ควบรวมกลุ่มมะเร็งวิทยากับกลุ่มการอักเสบที่ศูนย์ Discovery Research การรวมกันเช่นนี้มีวัตถุประสงค์ที่จะใช้ข้อได้เปรียบจากแพลตฟอร์มภูมิคุ้มกันวิทยาและมะเร็งวิทยา (immuno-oncology) ของแอมเจนให้เป็นประโยชน์อย่างเต็มที่ รวมทั้ง BiTE^® antibody constructs, bispecific T cell engagers และวิธีการสร้างภูมิคุ้มกันแบบ oncolytic immunotherapy

ในโครงการวิจัยทั้งหมดของศูนย์ Discovery Research เราได้ยกระดับมาตรฐานในแง่ระดับความแตกต่างที่คาดหวังได้จากวิธีการบำบัดรักษาของแอมเจน เป้าหมายของเราคือการพัฒนาวิธีการรักษาแผนใหม่ที่ให้ประโยชน์ที่ชัดเจนและสร้างผลลัพธ์ในวงกว้าง เช่น การยืดอายุของผู้ป่วยโรคมะเร็ง การป้องกันการปวดศีรษะแบบไมเกรน หรือการป้องกันอาการหอบหืดอย่างรุนแรง

ดำเนินงานตามแนวทาง “เริ่มจากชีววิทยา” เพื่อเลือกเป้าหมายและเครื่องมือที่เหมาะสม

• มุ่งเน้นชีววิทยาของการเลือกเป้าหมายเป็นลำดับแรก แล้วตามด้วยการพิจารณาวิธีการบำบัดรักษา
• รวมโมเลกุลขนาดเล็ก กลาง และใหญ่เป็นแพลตฟอร์มเดียว
• มุ่งเน้นยาชีวภาพขณะทำให้เรามีความสามารถเกี่ยวกับโมเลกุลขนาดเล็กในระดับโลก

ที่แอมเจน เราเชื่อว่าการค้นพบยาเริ่มจากการเข้าใจชีววิทยาอย่างลึกซึ้ง ความเข้าใจนี้วางแนวทางสำหรับการเลือกเป้าหมายโรคที่เราจะดำเนินการ ซึ่งเป็นขั้นตอนที่สำคัญมาก และช่วยให้เราเลือกใช้เครื่องมือที่เหมาะสมสำหรับเป้าหมายนั้นด้วย เช่น วิธีการบำบัดรักษาหรือเทมเพลทโครงสร้าง เพื่อให้บังเกิดประสิทธิผลและความปลอดภัยมากที่สุด

แอมเจนเป็นหนึ่งในบริษัทที่มีทางเลือกวิธีการบำบัดรักษา(modality toolkits) มากที่สุดในอุตสาหกรรม ซึ่งประกอบด้วยโมเลกุลขนาดเล็กที่สร้างขึ้นโดยใช้วิธีการทางเคมี โมเลกุลขนาดกลาง เช่น เปปไทด์ และโมเลกุลขนาดใหญ่ (biologic molecules) เช่น แอนติบอดีและโปรตีนชนิดอื่นที่ใช้ในการรักษาโรค ผลิตภัณฑ์ของแอมเจน รวมทั้งยาที่กำลังพัฒนา ประกอบด้วยวิธีการรักษาแผนใหม่จำนวนมาก เช่น peptibodies, BiTE^® antibody constructs, bispecific molecules, antibody-drug conjugates และการกระตุ้นการสร้างภูมิคุ้มกันแบบ oncolytic immunotherapy

นอกจากนี้ แอมเจนได้รวบรวมแพลตฟอร์มของวิธีการบำบัดรักษาที่มีขนาดใหญ่ไว้ภายในองค์กรเดียวที่อุทิศสำหรับการค้นพบยาใหม่ เราสลายโครงสร้างแบบไซโลซึ่งแบ่งแยกนักวิทยาศาสตร์ที่ทำงานกับโมเลกุลขนาดเล็ก กลาง และใหญ่ เพื่อสร้างบรรยากาศการทำงานเป็นทีมและการแลกเปลี่ยนเรียนรู้ระหว่างบุคลากรที่มีทักษะต่างกัน เป้าหมายของเราคือการปลูกฝังแนวคิด “เริ่มจากชีววิทยา” ที่นำไปสู่การค้นพบสิ่งใหม่ โดยขจัดกลุ่มทำงานแบบเอกเทศซึ่งจดจ่ออยู่กับโรคด้วยการมองผ่านเลนส์ของวิธีการรักษาด้วยยาเพียงวิธีเดียว

เมื่อมีทางเลือกที่ดีระหว่างยาแบบต่าง ๆ เราตระหนักถึงความเชี่ยวชาญเฉพาะด้านของแอมเจนที่เชี่ยวชาญการพัฒนายาชีวภาพและการผลิตยาประเภทนี้ นอกจากนี้ ยาชีวภาพมักมีอัตราความสำเร็จในการทดลองทางคลินิกที่สูงกว่าด้วย อย่างไรก็ตาม เราประมาณว่าราว 2 ใน 3 ของยาเป้าหมายไม่สามารถเข้าถึงได้ด้วยโมเลกุลขนาดใหญ่ ดังนั้น แอมเจนจึงยังคงดำรงความเชี่ยวชาญในแง่การค้นพบและการพัฒนายาแบบโมเลกุลขนาดเล็กไว้

เพิ่มผลตอบแทนจากการลงทุนด้วยการพัฒนาประสิทธิภาพการดำเนินงาน

• สร้างวัฒนธรรมการพัฒนาอย่างต่อเนื่องที่มุ่งเน้นอัตราความสำเร็จสูงขึ้น การพัฒนายาเร็วขึ้น และค่าใช้จ่ายน้อยลง
• ลดค่าใช้จ่ายการทดลองทางคลินิกอย่างมีนัยสำคัญในปี 2018 แต่พัฒนาเร็วขึ้นและมีคุณภาพมากขึ้น

นอกจากการตัดสินใจลงทุนของแอมเจนอิงกับวิทยาศาสตร์ที่เชื่อถือได้ เราออกแบบกระบวนการทางวิศวกรรมใหม่เพื่อให้การดำเนินงานมีประสิทธิภาพมากขึ้น การดำเนินการอย่างต่อเนื่องเช่นนี้มุ่งที่จะเพิ่มอัตราความสำเร็จและเร่งโครงการให้เสร็จเร็วขึ้น แต่ค่าใช้จ่ายลดลง การดำเนินการนี้จะช่วยให้เราพัฒนาผลิตภัณฑ์ยาใหม่ได้มากขึ้นจากการลงทุนในการวิจัยพัฒนา

เพื่อบรรลุเป้าหมายดังกล่าว แอมเจนกำลังสร้างวัฒนธรรมที่มุ่งพัฒนาอย่างต่อเนื่อง ซึ่งสนับสนุนด้วยการดำเนินการหลายอย่างที่กำหนดขึ้นเพื่อเพิ่มผลิตภาพรวมของเรา ตัวอย่างเช่น

• เราทำให้พอร์ทโครงการเล็กลงด้วยการตัดโครงการวิจัยที่คาดว่าจะให้ประโยชน์แก่ผู้ป่วยน้อยกว่าวิธีการรักษาอื่นที่มีอยู่แล้ว
• เพื่อลดค่าใช้จ่ายและความซับซ้อนของเครือข่ายศูนย์วิจัย เราเพิ่มจำนวนนักวิทยาศาสตร์ประจำที่ศูนย์วิจัยในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์และศูนย์วิจัยที่ตั้งอยู่ตอนใต้ของเมืองซานฟรานซิสโก รัฐ แคลิฟอร์เนีย
• นอกจากนี้ แอมเจนกำลังออกแบบโครงการทดลองทางคลินิกที่มีประสิทธิภาพมากขึ้น โดยใช้ขั้นตอนการวิจัยที่ซับซ้อนน้อยลง

การตรวจสอบศูนย์วิจัยโดยส่วนกลาง การควบคุมคุณภาพที่อิงการวิเคราะห์ความเสี่ยง, และการบริหารเวชภัณฑ์อย่างรอบคอบ ในปี 2018 เราคาดว่าความพยายามดังกล่าวและการปรับปรุงกระบวนการต่าง ๆ เพื่อลดค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิกอย่างมีนัยสำคัญ ในขณะเดียวกัน ก็ทอนระยะเวลาการดำเนินโครงการวิจัยของแอมเจนได้มากถึง 6 เดือน